Генетичні ножиці, як технологія для врятування людства

У 2020 році нобелівську премію з хімії отримали німкеня Еммануель Шарпентьє і американка Дженніфер Дудна. Вони відзначились унікальним винаходом – генетичними ножицями – це технологія, яка дозволяє буквально змінювати ділянку молекули ДНК.

Під час досліджень Піогенного стрептокока виявили раніше невідому молекулу, яка як виявилось є частиною давньої імунної системи бактерій, яка обеззброює віруси, розщеплюючи їх ДНК.
 

Зазначимо, що ДНК – це наш генетичний код. У людини ДНК – це ланцюжок довжиною в 6 мільярдів ланок. Це все, що назбирали та «передали» нам наші предки за увесь час еволюції. Водночас – це своєрідна «інструкція» для розвитку нашого організму.

Генетичні ножиці дозволяють вирізати з цього ланцюга потрібний фрагмент і замінити «латкою» – іншим генетичним кодом. Або ж просто «зшити» молекули назад, без жодних вставок. Це схоже на програмний код, який пишуть розробники, можна «залізти» у програму та вирізати з неї частину, або додати щось нове, замінити дефектний ген на «здоровий». 
 

«Цей генетичний інструмент має величезну силу, яка впливає на всіх нас. Це не тільки зробило революцію в фундаментальній науці, але й призвело до інноваційних культур і призведе до новаторських нових медичних процедур», –  зазначив Клас Густафссон, голова Нобелівського комітету з хімії
 

Ножиці дозволяють змінювати геном рослин, тварин і біоорганізмів. У майбутньому інструмент допоможе зцілювати людей. А саме існуватиме можливість лікувати або навіть вилікувати повністю спадкові захворювання. Зараз винахід досліджують на предмет потенціалу для лікування серповидноклітинної анемії – захворювання крові, яке вражає мільйони людей у всьому світі.
 

Технологію генетичних ножиць досліджують і в Україні. Відбувається це в Інституті молекулярної біології та генетики. Там лікарка біологічних наук Оксана Півень разом із колегами працює над тим, аби змінити роботу серця у кращий бік та запобігти наслідкам інфаркту.

«Головна наша мета глобальна – врятувати людство від інфаркту, розробивши стратегію терапії таких станів у серці… Проте слід зауважити, що ми використовуємо мутований варіант цієї системи, який не «ріже» ДНК, а лише здатен прицільно «вмикати» й «вимикати» гени. Ми підбираємо спеціальні РНК, які, немов собаки, шукають ділянку ДНК, де потрібно розмістити білок Сas-9, що змусить ті чи інші гени працювати у певний спосіб»,  – розповіла Оксана Півень, науковий співробітник відділу генетики людини Інституту молекулярної біології та генетики
 

Навесні 2020 року генетичні ножиці уже випробували для лікування сліпоти – так званого амаврозу Лебера. Це захворювання, при якому люди сліпі з народження чи з раннього дитинства. Зараз ліків проти такої недуги не існує. Але завдяки генетичним ножицям науковці вчаться виправляти мутації РНК, які «відповідають» за незрячість. Перші результати показали, що технологія допоможе людям покращувати зір.