Знайдено спосіб повністю відновити зір при вродженій сліпоті

Американські фахівці зуміли повністю відновити зорові функції сітківки піддослідних мишей з вродженою ретинопатією.
 

Продемонструвати потенціал технології генного редагування CRISPR у всій красі змогли вчені з Каліфорнійського університету в Ірвайні.
 

Попереднє дослідження проводилося науковцями на піддослідних мишах. За допомогою технології генного редагування CRISPR їм далося виправити мутації, які викликали вроджені захворювання сітківки у тварин. Так, фахівці відновили зір мишей до норми.

CRISPR – являється новою технологією з широким спектром дії. Особливою її перевагою є можливість редагування або видалення ушкодженої ділянки з ДНК.

«Наші результати демонструють найбільш успішне на сьогодні позбавлення від сліпоти за допомогою генного редагування», – заявив професор Кшиштоф Пальцевский.
 

Зазначимо, що раніше ніяких методів лікування вроджених патологій сітківки не існувало, але нещодавно у США схвалили першу терапію для лікування амавроза Лебера (спадкове захворювання сітківки, що викликається мутацією гена).
 

Вчені з Ірвайну виправили деякі недоліки системи генетичних ножиць, які лише нещодавно почали використовувати у сучасній терапії. Фахівцям вдалося акуратно і передбачувано виправити точкові мутації та звели до мінімуму небажані побічні ефекти.
 

На прикладі мишей з патогенною мутацією гена Rpe65 науковці успішно продемонстрували терапевтичний потенціал генного редагування при спадкових захворювань сітківки, які приводять до сліпоти.