В Україні формують систему допомоги пацієнтам із рідкісними хворобами: нові ліки та спеціалізовані центри

Комітет Верховної Ради з питань здоров’я нації спільно з пацієнтськими організаціями та медичними експертами працює над створенням сучасної системи допомоги людям із рідкісними захворюваннями. Завдання — забезпечити доступ до лікування навіть у воєнний час.

Голова Комітету Михайло Радуцький повідомив, що ключовими напрямками є рання діагностика, закупівля ліків через договори керованого доступу та розвиток мережі референтних центрів. За його словами, Україна вже зробила перші кроки — у 2022 році оновили неонатальний скринінг, який тепер охоплює 21 спадкове захворювання, а Верховна Рада ухвалила закон, що дозволяє напряму закуповувати препарати у виробників за зниженими цінами.
 

Особливу увагу приділяють пацієнтам із пароксизмальною нічною гемоглобінурією (ПНГ) — тяжким рідкісним захворюванням крові. Наразі в Україні доступна лише базова терапія, але виробник вже подав заявку на реєстрацію сучасного препарату для лікування ПНГ. Держава планує закуповувати його через механізм керованого доступу, щоб пацієнти отримували терапію безплатно.

Радуцький наголосив, що попри війну всі програми підтримки орфанних пацієнтів продовжують працювати. За його словами, кошти для лікування рідкісних захворювань знаходять навіть за умов зростання оборонних витрат, а спільні наради Комітету з МОЗ та громадськими організаціями допомагають оперативно розв'язувати проблемні питання.