МОЗ: пацієнти зі СМА вперше отримали безоплатні ліки від держави

Наприкінці минулого року, крім запуску розширеного неонатального скринінгу новонароджених на 21 захворювання, було зроблено також декілька важливих змін для створення системи лікування орфанних пацієнтів. 

 

Наприкінці року Медичні закупівлі України вперше придбали дороговартісні ліки для пацієнтів, які страждають на рідкісне захворювання — спінальну м’язову атрофію (СМА).

Нагадаємо, що спінальна м'язова атрофія — рідкісне (орфанне) нервово-м'язове захворювання, що супроводжується втратою мотонейронів та прогресивною атрофією м'язів, що призводить до ранньої смерті.

 

Діти з Хмельницької та Чернівецької областей, в яких було виявлено СМА першого типу, вже отримали лікування інноваційним препаратом, придбаним Медичними закупівлями України коштом державного бюджету за механізмом договорів керованого доступу. Курс лікування триває, і це дає перспективи полегшити або нівелювати симптоми хвороби.
 

СМА було виявлено завдяки впровадженню розширеного неонатального скринінгу, що запрацював в Україні. Так, з осені новонароджених малюків безоплатно перевіряють на 21 орфанне захворювання. Рання діагностика рідкісних хвороб дозволяє розпочати лікування дітей якомога раніше — ще до появи симптомів. Саме це забезпечує ефективне лікування. 
 

Також серед удосконалень, над якими зараз працює МОЗ, є формування  мережі референтних центрів з питань рідкісних (орфанних) захворювань для забезпечення координації та удосконалення якості надання медичної допомоги пацієнтам, які страждають на такі захворювання, а також залучення до надання їм медичної допомоги найбільш кваліфікованих спеціалістів за окремими напрямами.